地中海贫血重大突破！我国首例基因编辑治疗重度地贫患者治愈出院

2021-05-10 14:45:15 发布

不孕不育 / 地中海式贫血基因编辑生物治疗

临床研究发现部分HBB基因缺陷的人群中没有出现严重的β地中海贫血临床表型，暗示重新激活地中海贫血患者的胎儿期HBG表达并获得较高水平的HbF可使地贫患者症状缓解，甚至完全治愈。通过邦耀基因的这次临床试验，我们看到了基因治疗为治愈β地中海贫血患者带来了希望，有望成为我国β地中海贫血患者全新的临床治疗方案，不仅可以给广大地贫患者带来终身健康，还可以极大减少我国血库压力。

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