重大突破！我国首例基因编辑治疗重度地中海贫血患者治愈出院

临床研究发现部分HBB基因缺陷的人群中没有出现严重的β地中海贫血临床表型，暗示重新激活地中海贫血患者的胎儿期HBG表达并获得较高水平的HbF可使地贫患者症状缓解，甚至完全治愈。通过邦耀基因的这次临床试验，我们看到了基因治疗为治愈β地中海贫血患者带来了希望，有望成为我国β地中海贫血患者全新的临床治疗方案，不仅可以给广大地...

地中海贫血 重大突破！我国首例基因编辑治疗重度地贫患者治愈出院

临床研究发现部分HBB基因缺陷的人群中没有出现严重的β地中海贫血临床表型，暗示重新激活地中海贫血患者的胎儿期HBG表达并获得较高水平的HbF可使地贫患者症状缓解，甚至完全治愈。通过邦耀基因的这次临床试验，我们看到了基因治疗为治愈β地中海贫血患者带来了希望，有望成为我国β地中海贫血患者全新的临床治疗方案，不仅可以给广大地...